对象。胶质细胞系来源的神经营养因子(GDNF)在一些动物模型中显示出显著的抗帕金森作用,最近在英国的一项试点研究中,5名患者中有4名接受了双侧壳核分娩。在本研究中,作者对10例晚期帕金森病(PD)患者进行了为期6个月的单侧椎腔内GDNF输注。
开云体育世界杯赔率方法。在病变最严重侧对侧椎腔内导管植入术前1周、术后1周和4周对功能上定义为开启和关闭状态的PD患者进行评估。每位患者都接受GDNF剂量递增方案:3、10和30µg/天,间隔连续8周,随后是1个月的洗脱期。
与基线评分相比,24周时,统一帕金森病评分量表(UPDRS)在开启和关闭状态下的总评分分别显著提高了34和33%(95%置信区间[CI]为关闭评分18-47%,开启评分16-51%)。此外,与基线评分相比,24周时,在开和关状态下的UPDRS运动评分均显著提高了30% (95% CI:关评分15-48%,开评分5-61%)。改善发生在双侧,通过平衡和步态以及手部运动速度的增加来衡量。运动功能的所有显著改善都持续到洗脱期。唯一观察到的副作用是两例患者的短暂性Lhermitte症状。
结论。这项开放标签研究的数据分析证明了单侧椎腔内GDNF输注的安全性和潜在疗效。单方给药该蛋白可产生显著、持续的双侧效应。